Der selektive PPARα-Modulator „K-808" (Pemafibrat) erhielt von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Breakthrough Therapy" für die Behandlung der primären biliären Cholangitis
NAGOYA, Japan, 1. Juli 2026 /PRNewswire/ -- Kowa Company, Ltd. (Hauptsitz: Nagoya, Präfektur Aichi, Japan; im Folgenden „Kowa" genannt), gab heute bekannt, dass das Unternehmen am 11. Juni von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Breakthrough Therapy" für das „K-808" (Entwicklungscode, generischer Name: Pemafibrat) zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) erhalten hat.
Die Einstufung als „Breakthrough Therapy" ist ein von der FDA gewährtes Programm zur Beschleunigung der Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln, bei denen vorläufige Daten oder Belege darauf hindeuten, dass sie bei einer oder mehreren klinisch wichtigen Endpunkten für schwere Erkrankungen eine erhebliche Verbesserung gegenüber bestehenden Behandlungen darstellen.
K-808 wurde auf der Grundlage vorläufiger Daten und Erkenntnisse aus der laufenden klinischen Phase-II-Studie (K-808-2.01) als „Breakthrough Therapy" ausgewiesen. Die Ergebnisse dieser Studie deuten auf eine signifikante Verbesserung gegenüber bestehenden Behandlungsmethoden hin, gemessen anhand einer Senkung der alkalischen Phosphatase-Werte (ALP). Vorläufige Daten aus der Studie wurden auf dem Kongress der European Association for the Study of the Liver (EASL) im Mai 2026 vorgestellt.
Kowa treibt die Entwicklung von „K-808" voran mit dem Ziel, eine weltweite Zulassung, einschließlich in den USA und Japan, für die Behandlung von primärer biliärer Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die unzureichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patientinnen und Patienten, die UDCA nicht vertragen.
Mit der Entwicklung von „K-808" möchte Kowa einer größeren Zahl von PBC-Patientinnen und -Patienten neue Behandlungsmöglichkeiten bieten.
- Was ist Pemafibrat?
Pemafibrat ist ein selektiver PPARα-Modulator (selektiver Peroxisom-Proliferator-aktivierter Rezeptor-α-Modulator: SPPARMα), entwickelt von Kowa. Es verbessert den Fettstoffwechsel umfassend, beispielsweise durch Senkung der Triglyceridwerte (TG) im Blut, vor allem durch Regulierung der Expression von Zielgenen, die am Fett- und Glukosestoffwechsel in der Leber beteiligt sind. In Japan wurden am 1. Juni 2018 die „Parmodia-Tabletten" zur Behandlung von Hyperlipidämie auf den Markt gebracht. - Entwicklung von K-808 (Entwicklung von Pemafibrat zur Behandlung von PBC)
Kowa entwickelt derzeit ein Therapeutikum auf Pemafibrat-Basis, das darauf abzielt, das Fortschreiten der Erkrankung bei Patientinnen und Patienten mit PBC zu verzögern. Bei der Behandlung der PBC wird davon ausgegangen, dass das Medikament über Wirkmechanismen wie die Mizellbildung hydrophober Gallensäuren, entzündungshemmende Effekte infolge der Aktivierung des Kernrezeptors PPARα sowie die Hemmung der Gallensäuresynthese seine Wirkung entfaltet. - Primäre biliäre Cholangitis (PBC)
PBC ist eine chronische, fortschreitende cholestatische Lebererkrankung und eine schwere, lebensbedrohliche autoimmune Lebererkrankung. Wenn die Entzündung und die Zerstörung der intrahepatischen Gallengänge fortschreiten, kann dies möglicherweise zu Fibrose, Leberzirrhose und Leberversagen führen. Zu den weiteren klinischen Symptomen zählen Müdigkeit und Pruritus (Juckreiz), die bei manchen Betroffenen extrem stark ausgeprägt sein können. PBC ist eine seltene Erkrankung, von der vor allem Frauen betroffen sind.
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